JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 헴리브라를 투여한 소아·청소년 환자들이 다양한 신체활동에도 낮은 출혈 위험을 유지한 연구 결과가 국제 학술지 TH Open에 게재됐다고 6일 밝혔다.
헴리브라는 혈액응고 제8인자를 모방해 기존 A형 혈우병 치료제 제8인자 제제에 대한 내성을 가진 항체·비항체 환자 모두 사용 가능하며, 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속된다고 회사 측은 설명했다.
이번 연구는 일본 나라의과대학 소아과 게이지 노가미 교수 연구팀이 일본 내 50개 의료기관에서 소아·청소년 A형 혈우병 환자 46명을 대상으로 약 97주간 진행됐다. 전자 환자보고 애플리케이션(ePRO), 웨어러블 활동 추적기, 설문지 등을 활용해 신체활동·출혈·안전성·삶의 질 변화를 분석했다.
연구 결과 헴리브라 투약 전 최근 12주나 24주 내 1.5~2.0회였던 출혈 이력은 헴리브라 예방요법 전환 후 연간 출혈 빈도(ABR) 중간값 0.53회로 감소했다. 축구·유도 등 중·고위험 활동을 포함한 172건의 신체활동 중 외상성 출혈은 1건에 그쳤다.
삶의 질 점수는 2년간 안정적으로 유지됐다. 보호자의 43.8%는 자녀의 활동량 증가를 보고했으며 56.3%는 자녀 출혈에 대한 불안이 감소했다고 답했다. 또한 안전성 측면에서 두개 내 출혈과 혈전색전증은 보고되지 않았다.
JW중외제약 관계자는 “헴리브라 예방요법을 받은 소아·청소년 A형 혈우병 환자들이 낮은 출혈 위험 속 다양한 신체활동이 가능함을 확인했다”며 “앞으로도 치료 환경 개선에 기여할 정보를 지속 제공할 것”이라고 말했다.
<문화경제 한시영 기자>
